Ricerca, Progetti

 

 

GLI OBIETTIVI DELLA LOTTA

 

Attualmente i farmaci e le terapie disponibili per la Leucodistofia Metacromatica non risultano del tutto efficaci poiché non riescono ad oltrepassare la barriera emato-encefalica (dall’inglese Blood brain Barrier BBB), quella rete di capillari che avvolge e protegge il cervello  ma che inibisce anche l’azione farmacologia in loco.

    Pertanto, l’obiettivo principale dei Centri di Ricerca specializzati che partecipano a questo programma, è quello di riuscire a far arrivare l’enzima mancante direttamente al cervello.

 

Ecco, nel dettaglio, le strategie attivate nei singoli progetti:

 

Progetto 2 Ingeborg Krägeloh-Mann Tübingen Germania

 

Effettuare un’indagine epidemiologica e poter così descrivere il corso naturale della MLD che si manifesta in età pediatrica o adolescenziale.

 

Progetto 2 Hans Joachim Galla / Münster / Germania

 

Caratterizzare in vitro i recettori ed il meccanismo di assorbimento dell’enzima ASA da parte delle cellule endoteliali al fine di facilitarne l‘efficace trasferimento al cervello.

 

Progetto 3 David Begley / Londra / UK

 

Utilizzare modelli animali di topi per testare l’enzima ricombinante umano ASA (rhASA) associato a nanoparticelle vettoriali verificandone la capacità di oltrepassare la BBB e raggiungere efficacemente il cervello.

 

 

Progetto 4 Ingolf Blasig / Berlino / Germania

 

Preparare in vitro l’enzima ASA e testarne la sua efficacia in associazione a peptidi di fusione che possano agevolarne il passaggio nella BBB.

 

Progetto 5 Jörg Kreuter  Francoforte / Germania

Cooperation Partner Svetlana Gelperina, Nanosystem LTD, Mosca Russia

 

Sviluppare ed impiegare nanoparticelle per il passaggio dell’enzima ASA oltre la BBB. Sperimentare nanoparticelle realizzate con materiali polimeri diversi per verificarne l’efficienza e la biocompatibilità.

 

Progetto 6 Volkmar Gieselmann / Bonn/ Germania

 

Ricercare e sviluppare, mediante impiego di topi transgenici, strumenti che permettano la riduzione della sintesi del substrato e che quindi possano inattivare l’enzima cerebroside transferase (CST).

 

      Progetto 7 Maurizio Scarpa / Padova e Angelo Luigi Vescovi / Milano Italia

 

Utilizzare cellule staminali neuronali per il trattamento della MLD.

 

      Progetto 8 Alessandra Biffi / Milano / Italia

 

Utilizzare cellule staminali ematopoietiche per il trattamento MLD.